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售价或超300万美金!美国首次批准两种CRISPR基因编辑疗法,这会彻底改变医药业吗?|钛媒体焦点

2023-12-09 10:20:05来源: 钛媒体

(图片来源:unsplash)钛媒体App获悉,北京时间12月8日凌晨,美国食品和药物管理局(FDA)宣布,正式批准两种CRISPR/Cas9基因编辑治疗方法上市:Casgevy(Exa-cel)和 Lyfgenia(lovo-cel),均用于治疗12岁及以上的镰状细胞血液病(SCD)患者。这是美国FDA首批获准应用的CRISPR基因编辑疗法,也是继英国之后全球第二个获批上市的国家。此外,这也标志着,CRISPR基因编辑技术在被发现约十年后的一个重要科技里程碑。而对于血液病患者来说,他们将迎来重要“福音”——新的基因疗法缓解疾病痛苦。美国FDA生物制品评估和研究中心治疗产品办公室主任Nicole Verdun博士表示,镰状细胞病是一种罕见、使人衰弱且危及生命的血液病,今天获批的两种新的基因疗法,有望为患者提供更有针对性和更有效的治疗手段。FDA表示,这是首批获得美国FD

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标签: 医药