Nature综述：基因编辑疗法，风头正盛

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5月15日，Nature Reviews Drug Discovery上发表了一篇题为「Gene-editing pipeline takes off」的文章。作者在文中对基因编辑疗法的研发管线进行了盘点和分析。放眼全球，包括CRISPR–Cas9、锌指核酸酶（ZFNs）和转录激活因子样效应物核酸酶（TALENs）在内的基因组编辑技术相关的临床试验，正在推动包括眼疾、肿瘤在内的多个治疗领域的发展。仅在过去的一年半中，至少有11个基因编辑研发项目在美国和欧盟进入临床开发阶段，其中有6个使用的是基于CRISPR–Cas的编辑工具。「现在是振奋人心的时刻。」CRISPR–Cas技术的先驱之一、加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna教授说。在想象这种新兴技术如何改变疾病治疗多年后，关键的临床研究数据终于即将出炉。虽然迄今为止大多数基因编辑疗法专注于单基因罕见病和肿瘤免疫治疗方面的应用，但研究者们已开始拓展更广泛的应用领域。「