被基因疗法改写的轮椅人生

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这是一个关于一种致命的遗传病、一个锲而不舍的科学家和一个从未失去希望的家庭的故事。Conner Curran被诊断患有杜氏肌营养不良症时只有4岁，这是一种会导致肌肉进行性退化的遗传病，也是最常见和最严重的肌营养不良疾病。Conner的母亲Jessica Curran回忆起2015年医生在诊断后跟她说的话：「带你的儿子回家，爱他，在他还能走路时带他去旅行，给他美好的生活，因为目前确实没有太多其它的选择。」五年后，得益于一项开发了30多年的实验性基因疗法，Conner不仅可以走路，还能跑得比以往更快。这种疗法通过一次输注来修复导致肌肉细胞逐渐死亡的基因突变。Conner是第一个接受这类治疗的孩子，虽然这种疗法无法恢复他已失去的细胞，但是能使身体尚存的肌肉细胞更好地运作。自Conner接受治疗以来，有其他8个患有杜氏肌营养不良症的男孩接受了两种不同剂量的基因治疗。在治疗后一年，其中6个男孩的初步测试结果表明，在患病后通常会变虚弱的年纪