Moderna与Vertex、Chiesi达成总计超9亿美元合作

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亿欧大健康9月18日获悉，近日Moderna陆续与Vertex和Chiesi Farmaceutici达成累计1亿美元的研发协议。其中Vertex（专注治疗囊性纤维化的药企）将向Moderna支付7500万美元，并承诺高达3.8亿美元的里程碑付款。根据协议内容，Moderna将发现并优化用于治疗囊性纤维化（CF）的脂质纳米颗粒（LNP），Vertex旨在使用LNP对肺细胞进行基因编辑治疗，从而实现功能性囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）蛋白的表达。CF的一个关键治疗方法是CFTR调节剂，即用于改善异常CFTR功能的药物。囊性纤维化的病变会导致反复的胰腺炎、慢性胰腺功能不全等，但病变不仅限于胰腺，还有肺部病变，导致反复的呼吸道感染；消化道病变，导致消化液分泌不足，吸收不良，便秘，婴儿会出现胎粪肠梗阻，进一步加重营养不良。Vertex首席科学官David Altshuler在一份声明中称，为CF提供基因治疗是“最重大的技术和科学挑