高值罕见病药物支付难，已有产品退出中国，行业呼吁设立医保“丙类目录”｜行业观察

文｜胡香赟编辑｜海若镜“在座诸位，有谁在开始从事罕见病药物开发之前，不知道中国的支付能力是什么样的吗？”刚刚结束的第十二届中国罕见病高峰论坛上，谈及国内罕见病药物市场发展潜力时，一位从事基因治疗药物开发的企业创始人对围坐一圈的同行们发出“灵魂拷问”。在这场时长近4小时的讨论中，尽管主持人屡次强调“我们说一说更细节的问题”，话题仍多次被带回到产品因高价进不了医保、患者难买单，企业无从盈利的讨论上，侧面映射着从业者们当前的焦虑：在高价药面前，国家医保是当之无愧的最强买方。尽管按照2022年最新版国家医保目录，已有56种罕见病药物被纳入其中，其中不乏渤健的SMA药物诺西那生钠、罗氏的利司扑兰等明星产品。但在“50万不谈、30万不进”的门槛面前，还是不断有产品选择离去。以当前国内唯一用于粘多糖贮积症IVA型的药物“唯铭赞”为例，今年上半年时，其生产商美国百傲万里制药正式宣布不再为这款药物在中国进行注册。“全社会都在鼓励企业做创新药，但如