信念医药血友病B基因治疗在研药物临床研究成果在柳叶刀子刊上发表

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目前，亚洲首个单次静脉给药的血友病B基因治疗在研药物（BBM-H901注射液）的临床研究结果，已成功发表于国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology）。https://www.thelancet.com/journals/lanhae/article/PIIS2352-3026(22)00113-2/fulltext该临床研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、创新制药公司信念医药和华东理工大学合作。研究结果证实了BBM-H901治疗策略的安全性、长期有效性，并且能够显著缓解相关并发症。BBM-H901由信念医药开发和生产，是一款用于血友病B的分子生物学工程改造的腺相关病毒(AAV)基因治疗在研药物。信念医药拥有AAV衣壳和表达盒的自主知识产权。创新性的人肝脏靶向AAV衣壳，能够高效感染肝细胞，大大缩短药物在血液中的驻留时间，降低衣壳产生的免疫反应。而创新性的表达盒