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首款国产产品进入临床,你是否已经错过了这个大风口?

2021-03-01 14:49:06来源: 钛媒体

图片来源@视觉中国文丨vb动脉网基因治疗产业的发展,在基因编辑技术出现之后,以技术特点的不同,分为了较为鲜明的两派。一派以已经比较成熟的AAV等病毒递送技术为基础,将患者缺失或有功能问题的基因回补(以下简称为基因治疗);另一派则以使用CRISPR基因编辑,直接对患者部分细胞的基因组进行修复(以下简称为基因编辑治疗)。基因治疗领域最近有些不太平,全球头部企业Bluebird Bio由于参与LentiGlobin一期临床试验的镰刀状细胞贫血症(SCD)患者发生急性髓细胞白血病(AML)和骨髓细胞异常增生症(MDS),而不得不叫停这一药物的1/2期(HGB-206)和3期(HGB-210)临床研究。同时,此前获批的Zynteglo,由于使用的是LentiGlobin同款的慢病毒载体,也因为潜在的安全性问题而暂停销售。2021年开年,国内的基因编辑领域迎来了新的里程碑事件。2021年1月18日,首款基因编辑治疗产品,博雅辑因治疗&ldq

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